Retinitis pigmentoza je genetsko stanje kod koga ćelije mrežnjače odgovorne za detekciju svjetlosti ne funkcionišu pravilno, što dovodi do progresivnog sljepila. Trenutne mogućnosti liječenja za kasnije stadijume bolesti su ograničene i ne postoji lijek.
Sada, novi pristup liječenju bolesti pruža novu nadu.
U saradnji sa istraživačima sa Univerziteta u Vašingtonu, stručnjaci sa Univerziteta u Adelejdu sproveli su malo pilot ispitivanje kako bi vidjeli da li ljudi mogu bezbjedno da tolerišu potencijalnu terapiju zasnovanu na molekulu.
Mali molekul oživljava neke od oštećenih ćelija mrežnjače
Otkrili su da kada je mali molekul ubrizgan u oko, on oživljava neke od oštećenih ćelija mrežnjače, čineći ih ponovo osjetljivim na svjetlost. Ovo se dešavalo čak i nakon što su normalne ćelije koje osjećaju svjetlost izgubljene.
– Ono što je prvobitno počelo kao veoma malo ispitivanje bezbjednosti lijeka sada je otvorilo mogućnost potpuno novog načina liječenja degenerativnih očnih bolesti – kaže Robert Kason, profesor i glavni istraživač Medicinskog fakulteta Univerzitet u Adelejdu:
Ovo je prvo kliničko ispitivanje lijeka za fotoprekidač na ljudima. Za razliku od genskih terapija, koje ciljaju specifične mutacije, ovaj pristup bi potencijalno mogao da se koristi kod mnogih različitih oblika degeneracije mrežnjače. Takođe izbjegava potrebu za genetskom modifikacijom, što pojednostavljuje liječenje i može da smanji izike.
Nekoliko učesnika u malom ispitivanju prijavilo je kratkoročna poboljšanja u sposobnosti obavljanja vizuelnih testova, uključujući zadatke hodanja.
Jedan učesnik sa teško oštećenim ćelijama mrežnjače prijavio je veću svjesnost o percepciji svjetlosti u roku od dva dana od primanja tretmana.
– Utvrdili smo da je tretman dobro podnošljiv, bez ozbiljnih neželjenih događaja i bez dokaza o štetnim efektima na oko. Takođe smo vidjeli rane signale koji ukazuju na to da lijek može imati biološki efekat – neki učesnici su prijavili promjene u percepciji svjetlosti, a snimanje mozga je pokazalo aktivnost u vizuelnim dijelovima mozga nakon tretmana. Iako je ovo svakako pozitivno, mora se naglasiti da su to preliminarni nalazi i da ih je potrebno potvrditi u većim studijama – rekao je profesor Kason.
Nalazi su objavljeni u časopisu Nature Medicine, a u toku je veće ispitivanje faze 2 kako bi se rigoroznije procijenilo da li ovaj tretman može poboljšati vid.
– U širem smislu, ovaj rad uspostavlja novu platformu za restauraciju vida koja bi se mogla dalje razvijati za bolesti mrežnjače izvan pigmentoze retinitisa – rekao je profesor Kason.
Retinitis pigmentoza je nasljedno stanje koje uzrokuje da ćelije u mrežnjači postepeno prestaju da rade. Kako se to dešava, vid se polako pogoršava.
Mnogi ljudi sa retinitis pigmentozom imaju značajan gubitak vida do odraslog doba, piše Blic.
Saznajte sve o najvažnijim vijestima i događajima, pridružite se našoj Viber zajednici ili čitajte na Google News.